한미약품은 지난 10일(미국 현지시각) 미국 FDA가 '랩스트리플아고니스트(LAPSTriple Agonist, HM15211)'를 특발성 폐섬유증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 12일 밝혔다.

지난해 3월 랩스 트리플 아고니스트는 원발 경화성 담관염(PSC: Primary sclerosing cholangitis)과 원발 담즙성 담관염(PBC: Primary biliary cholangitis)으로 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 이어 올해에는 특발성 폐섬유증(IPF: Idiopathic Pulmonary Fibrosis)으로 추가 지정됐다.

희귀의약품(Orphan Drug Designation) 지정 시 FDA로부터 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원받으며, 세금 감면, 허가신청 비용 면제 등 다양한 혜택을 받는다.

이 바이오신약은 지난해 7월 FDA로부터 NASH(비알코올성지방간염) 치료제 개발에 대한 패스트 트랙으로 지정받아 개발 단계마다 FDA의 전폭적인 지원과 긴밀한 협의를 통해 신속하게 개발이 진행되고 있다.

이번 지정으로 한미약품은 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 총 17건(FDA 9건, EMA 5건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정을 받은 기록을 갖게 됐다. 이는 국내 제약사 중 최다 건수다.

이번에 지정받은 특발성 폐섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 조직의 섬유화를 유발하고, 이로 인해 폐 기능이 급격히 저하돼 심하면 사망에 이르는 희귀 질환이다. 매년 10만명 당 100명 이하 꼴로 발병하며, 호흡곤란 등 일상생활이 어려운 증상을 보이지만 대증요법 외엔 효과적인 치료법이 없다.

랩스 트리플 아고니스트는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제로, 글루카곤은 직접적으로 섬유화를 억제하는 기능을 한다. 이와 함께 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GLP-1 및 GIP를 동시에 타깃해 염증, 섬유화 모두에 치료효과를 보이는 장점이 있다. 한미약품은 특발성 폐섬유증 동물 모델에서 이 신약의 항염증 및 항섬유화 효과를 확인한 바 있다.

권세창 한미약품 대표이사(사장)은 "NASH 등 복합적인 간 질환에서 의미있는 효과를 나타내는 랩스 트리플 아고니스트가 FDA로부터 폐질환에서의 가능성도 인정받게 됐다"며 "미충족 의학적 수요가 높은 염증 및 섬유화 분야에서도 고통받는 환자들을 위해 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.

서희원 기자 shw@nextdaily.co.kr