한미약품은 GC녹십자와 손잡고 유전성 희귀질환 LSD(리소좀 축적질환) 글로벌 혁신신약 공동 개발을 위한 양해각서(MOU)를 체결하고 공동 연구에 본격 착수한다고 27일 밝혔다.

LSD는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 '리소좀'이 원인 불명으로 체내에 지속 축적되는 대사질환으로, 심한 경우 사망에까지 이르는 희귀병이다. LSD로 인한 대사질환 질병은 뮤코다당증 등 50여 종에 이른다.

국내에는 LSD로 인해 400여 명의 환자가 고통받고 있다. LSD환자는 현재 전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme Replacement Therapy) 요법으로 주로 치료하는데, 1주~2주에 한번씩 내원해 정맥주사를 맞아야해 치료의 불편함이 있었다.

한미약품과 GC녹십자는 이같은 문제점을 해결하고자, 복약 편의성을 개선한 차세대 혁신신약 개발을 목표로 이번 공동개발을 추진한다.

한미약품은 장기 지속형 신약 개발 역량을 활용하고, 녹십자는 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 바탕으로 후보물질 탐색부터 상업화까지의 개발 전 과정을 공동으로 수행할 예정이다.

권세창 한미약품 사장은 "한미약품과 GC녹십자는 지난 2월부터 구체적인 협력을 지속해
왔다"며 "양사 역량을 극대화해 차별화된 치료제가 개발될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 사장은 "양사 협력이 환자들 삶에 의미있는 변화를 만들 수 있길 기대한다"며 "미충족 의료수요가 높은 분야를 중심으로 앞으로도 다양한 형태의 협력을 이어가겠다"고 전했다.

서희원 기자 shw@nextdaily.co.kr